我们从《我不是药神》了解罕见病 也看到国家让关爱不罕见的决心

降低罕见病进口药价，组建罕见病诊疗网络。在看过电影《我不是药神》后，许多人第一次知道了“慢粒白血病”，也了解了治疗这种病所需付出的高昂药费以及党和政府为减轻慢粒白血病人看病贵做出的种种努力。

比慢粒白血病更罕见的病还有很多，甚至一些大医院和经验丰富的医生都从来没有收治过相关病人，绝大多数人更是不曾听过这些病的名字。但对于罕见病发病者，则意味无法确诊、缺少特效药，或者即便有却价格高得难以承受，以至于生命在身体的疼痛、精神的折磨下空耗。

病罕见，但救助和关爱不能罕见，特别是国家层面的政策救助以及医疗主管部门的经费及科研投入。因为，虽然罕见病是发病率在0.65‰至1‰的疾病，但由于我国人口基数大，患罕见病的绝对人口数在我国仍是一个不小的数字，达2000多万。

一个必须正视的现实是，罕见病发病率很低且大多数具有遗传性。因为发病率低，对研发机构和药企而言，极有可能投入巨大成本但收益很小，这自然造成了世界范围接近有7000种罕见病，却只有不到5%有有效的治疗药物。而中国的罕见病患者面临的一个最大问题，则是这些药物大多是国外研制的，进口时手续多、税率高。

罕见病不单纯是一个医学问题，也是一个社会问题，罕见病防治，事关群众福祉。2月11日，李克强总理主持召开国务院常务会议，决定从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。不仅如此，国家药监局、国家卫健委发布的一份公告显示，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，其在国内的注册审评审批有关事宜将进行优化。在即将到来的国际罕见病日前，这无疑是党和政府为罕见病患者送上的一份大礼。

对罕见病的关爱不能止于药品，还需要各方面系统推进。国务院话音未落，在国家卫健委2月13日召开的例行发布会上，医政医管局副局长焦雅辉就表示，我国已成立了国家卫生健康委罕见病诊疗和保障专家委员会，制定了相关规范、指南和路径，开展了医务人员的培训。同时组建了罕见病诊疗网络，由国家级牵头医院、省级牵头医院和协作网成员医院组成，全国有300多家医院纳入罕见病诊疗网络。未来还将加强罕见病相关科技研发，通过新药专项、公益性行业科研专项，还有国家重点研发计划、精准医学重点专项等等，加大对罕见病的诊断治疗科研方面的推进力度。

完全消灭所有的罕见病或许不现实，但只要以罕见的态度进行防治，罕见病一定能够有不再罕见的一天。

来源：北京晚报

作者：贾亮

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